专栏——儿童药临床综合评价

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专栏——儿童药临床综合评价

编者按2015年，国家药政部门启动儿童用药临床综合评价相关工作试点，探索体系建设、评价方法工具及核心指标体系。2019年1月，国家卫生健康委药政司发布《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》（国卫药政函〔2019〕80号），委托国家卫生健康委卫生发展研究中心暨国家药品和卫生技术综合评估中心（以下简称“评估中心”）开发儿童药品临床综合评价技术指南。2019—2020年，评估中心联合国家儿童医学中心启动儿童药品临床综合评价指南开发研究，利用文献研究梳理儿童疾病负担及临床用药核心问题，开展医疗机构重点用药问题调查分析，参考国内外实践，结合专家咨询初步形成了儿童药品临床综合评价技术指南。为验证完善指南，评估中心联合国家儿童医学中心等十余家重点儿科诊疗机构启动了儿童重点用药的临床综合评价试点，深入探索了主题遴选、综合评价设计实施及利用临床实践等真实世界数据开展分析的具体方法和工具。本期刊发3篇文章，分别介绍了儿童药品主题遴选的原则和指标体系研究、利用临床真实世界数据开展白血病药品临床综合评价及基于多中心平台数据开展川崎病药品经济性分析的具体实践案例，展示了对技术指南的实证研究探索情况，为未来各省及重点医疗机构开展儿童药品临床综合评价提供案例参考。

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1. 儿童药品临床综合评价技术指南的研究与应用

肖月, 倪鑫, 王天有, 翟晓文, 黄敏, 付强, 游茂, 刘克军, 王晓玲, 孙华君, 赵瑞玲, 闫美兴, 王刚, 田金徽, 翟所迪, 张顺国, 邱英鹏, 史黎炜, 贾露露, 孙潭霖, 尉耘翠, 曹旺, 赵羽西, 赵琨

中国药物评价 2021, 38 (6): 479-483.

摘要（318）

目的：进一步完善药品临床综合评价管理体系，支持临床合理用药决策，研究开发儿童药的临床综合评价技术指南。方法：儿童药品临床综合评价技术指南开发主要采取基于试点的实证研究方式，组织国家儿童医学中心等机构遴选儿童白血病、川崎病、退热、抗过敏等6个重点用药领域开展临床综合评价试点。结果：试点验证探索了主题遴选、评价设计实施、应用转化等关键路径和主要方法，为指南研发完善提供了依据。各试点医院已将试点研究结果进行院内转化并带动部分合作机构进行临床转化，形成了相关用药评价标准及方案，支持了临床合理用药决策制定。结论：药品临床综合评价是我国政府推动开展的一项开拓性创新工作，下一步将紧密结合“干中学”方式的试点实践，深入探索适宜的路径、机制和方法。

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2. 儿童药品临床使用评价现状研究

肖月, 孙潭霖, 赵琨, 王晓玲, 邱英鹏, 刘克军, 贾露露, 尉耘翠, 曹旺, 赵羽西

中国药物评价 2021, 38 (6): 484-487.

摘要（227）

目的：梳理儿童药品临床评价研究现状，为儿童药品临床综合评价体系建设提供参考。方法：采用文献研究法对比分析国内外儿童药品临床评价研究现状，采用知识图谱法梳理我国儿童药品评价应用研究进展。结果：当前国际尚无儿童药品临床评价指南，我国前期研究利用层次分析法、多准则决策分析法及卫生技术评估初步探索了儿童药品临床使用评价的方法。国内儿童药品评价应用研究数量逐渐增多、主题逐渐丰富，方法逐步规范，但仍存在评价主题过于集中、研究质量参差不齐的问题，同时缺乏对药品临床价值的综合评价。结论：有必要建立公开、透明、科学的综合评价体系，明确儿童药品临床使用评价技术标准，提出评价核心机制、流程、工具及指标数据要求，以完善研究结果转化途径。

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3. 儿童药品临床综合评价主题的遴选方法初探

邱英鹏, 赵琨, 王晓玲, 黄敏, 翟晓文, 贾露露, 赵瑞玲, 闫美兴, 王刚, 孙华君, 陈育智, 刘克军, 尉耘翠, 曹旺, 赵羽西, 肖月

中国药物评价 2021, 38 (3): 177-182.

摘要（163）

PDF（pc）（465KB）（699）

目的：探索儿童药品临床综合评价主题遴选的路径和方法，为国家出台相关技术指南提供参考。方法：采用系统文献综述，总结国际卫生技术评估主题遴选经验。通过专家咨询，总结提炼主题遴选方法框架。联合6家试点医疗机构开展试点验证。结果：通过对17个卫生技术评估机构主题遴选经验总结，提出儿童药品临床综合评价主题遴选德的5大步骤即确定重点领域、收集主题、制定遴选标准、初步设计和证据收集，主题优先排序和决策。指导6家试点医疗机构完成6大重点疾病领域的主题遴选。结论：本研究提出的儿童药品临床综合评价主体遴选方法具有较好的科学性和操作性，但需在实践中不断完善。

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4. 达沙替尼治疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的临床综合评价

曹旺ab, 尉耘翠ab, 刘璐, 王晓玲a, 张瑞东c, 史黎炜, 邱英鹏, 肖月, 贾露露ab

中国药物评价 2021, 38 (3): 183-190.

摘要（329）

PDF（pc）（785KB）（576）

目的：评价达沙替尼治疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的临床价值，为药品说明书修订、临床合理选药提供依据。方法：采用文献研究法、回顾性队列研究法、药物经济学模型研究法，比较达沙替尼与伊马替尼治疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的有效性、安全性、经济性。结果：达沙替尼治疗的有效性优于伊马替尼，安全性无显著差异，且具有潜在的经济学优势。结论：达沙替尼在有效性、经济性上均优于伊马替尼，且安全性无明显差异，因此推荐其用于儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的临床治疗。本次评价尽管存在局限性，但通过试点验证了《儿童药品临床综合评价技术指南》的适用性和科学性，特别是如何基于我国临床实际用药数据进行药品临床价值分析。

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5. 基于多中心研究的川崎病儿童住院治疗费用测算

曾娜, 许静, 罗志红, 闫美兴, 孙华君, 季兴, 邢文荣, 刘畅, 黄敏, 张永, 陈冠儒, 刘璐

中国药物评价 2021, 38 (3): 191-195.

摘要（225）

PDF（pc）（324KB）（602）

目的：为验证《儿童药品临床综合评价方法学指南》，开展儿童川崎病药品临床综合评价试点，验证基于真实世界数据开展儿童药品临床经济性评价的可行性。方法：采用医疗费用分析方法，进行川崎病药物治疗经济性初步评价。选取4家儿童专科医院，随机抽取2018—2019年度出院诊断为“黏膜皮肤淋巴结综合征”或“川崎病”病例的药物治疗相关数据。脱敏清洗后的数据以医院数据为单位，对住院总费用、药品总金额等经济指标进行描述性统计分析。结果： 4家三级甲等儿童专科医院川崎病治疗平均住院时间为5～7 d；住院总费用平均为9 962～16 808元（相当于2019年全国居民4.5～7.6个人均月可支配收入），是家庭的较大负担，医院间存在一定差异；治疗药品总金额平均为5 826～8 281元，药占比为49%～61%；治疗药物中静注人免疫球蛋白总金额平均为5 049～6 300元，占药品总金额比平均为80%～89%，合理应用静注人免疫球蛋白对控制住院费用及提高资源使用效率具有重要意义；3家医院的医疗保险支付药品费用平均比例为53%～69%。结论：样本医院川崎病临床治疗真实世界数据用于儿童用药临床使用经济性在一定程度上是可行性的。开展与临床疗效关联的更深层次的经济学研究尚需进一步探索。

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