中国药物评价

: 体内嵌合抗原受体T细胞(in vivo CAR-T)研究进展及非临床研究一般考虑; 周宇, 张旻, 闫莉萍; 2025, 42(6): 409-409-415. doi:10.2095-3593.2025.120001; 摘要 ( 13 ) PDF (450KB) ( 5 ) 　　; 体外嵌合抗原受体T细胞(ex vivo CAR-T)在改善血液系统恶性肿瘤（尤其是B细胞恶性肿瘤）方面显示出卓越的治疗潜力，但其广泛应用面临巨大挑战，包括体外制造工艺复杂、生产成本高昂等因素。近年来，随着RNA药物、靶向递送系统等领域的快速发展，体内嵌合抗原受体T细胞(in vivo CAR-T)作为一种创新策略应运而生。in vivo CAR-T通过病毒载体或脂质纳米颗粒（LNPs）等靶向递送系统，将编码CAR的遗传物质直接导入患者体内，实现体内T细胞工程化改造，这一策略从根本上省去了繁琐的体外细胞操作步骤和传统的化疗预处理环节。本研究系统梳理了in vivo CAR-T的技术进展与非临床研究考虑。in vivo CAR-T兼具基因治疗与细胞治疗的双重属性，涉及多种递送载体，类型多样，机制复杂，其非临床研究可遵循基于风险、个案处理的原则，在现有相关技术指导原则框架下，合理设计并开展非临床研究，以获取科学规范的试验数据来支持开展临床试验和批准上市。

: 医院不良事件风险监测技术规范构建与实证研究; 玄怡, 郑冬雁, 王哲, 牛惠芳, 杨建卫, 赵玉娟; 2025, 42(6): 416-416-420. doi:magtech-2025-04-14-00004; 摘要 ( 4 ) PDF (513KB) ( 2 ) 　　; 本研究立足于医疗器械全生命周期监管需求，从规范化视角系统阐述构建医疗器械不良事件风险信号监测体系的核心价值。针对医院在不良事件风险信号调查、分析与报告环节存在的认知与意识不高、风险监测体系建设滞后及法规依据不足与操作性欠缺的问题，遵循科学、全面、实用、动态的设计原则，构建包含7个维度13项内容的技术规范框架。技术规范实施试点结果表明，该技术规范使医院风险管理效能显著提升，建议深化技术规范普适性研究，形成可推广的解决方案，为医疗器械上市后安全监管提供技术治理新工具。

: 蟾皮定性与定量的质量控制方法研究; 楚贤宇, 谢秋红, 马依热, 彭霄鹏, 昝珂, 赵磊; 2025, 42(6): 421-421-425. doi:10.2095-3593.2025.120002; 摘要 ( 8 ) PDF (640KB) ( 4 ) 　　; 目的：建立蟾皮药材的质量控制方法研究。方法：根据蟾皮样品的性状特点，制定蟾皮的性状特征；采用干蟾皮对照药材、华蟾酥毒基进行薄层色谱鉴别；采用乙醇为溶剂，制定热浸法浸出物的限度；以高效液相色谱法测定蟾皮中华蟾酥毒基与脂蟾毒配基的含量，流动相为0.5%磷酸二氢钾溶液-乙腈(50∶50)(采用磷酸调pH为3.2)；柱温40 ℃；色谱柱为Sepax BR C18（4.6 mm×250 mm，5 μm）；紫外波长设定为296 nm。结果：性状制定合理，能够描述蟾皮的性状特征。薄层色谱鉴别荧光斑点清晰，稳定性好，专属性强。华蟾酥毒基与脂蟾毒配基分别在5.69~591.50、5.44~504.39 μg·mL-1的范围内，线性关系良好r≥0.999 7，平均回收率≥97.3%，RSD≤1.06%。结论：本研究建立的蟾皮定性与定量的质量控制方法简便、方法学可靠，为蟾皮的质量评价提供拓展思路。

: 注射用两性霉素B脂质体细菌内毒素检查方法的评价; 肖斯婷, 曹春然; 2025, 42(6): 426-426-430. doi:10.2095-3593.2026.010001; 摘要 ( 10 ) PDF (330KB) ( 5 ) 　　; 目的：建立准确、可靠的注射用两性霉素B脂质体细菌内毒素检查方法，以解决现行质量标准中出现假阳性结果的情况。方法：采用两个厂家生产的动态显色法鲎试剂进行检测，将结果进行比对；同时尝试使用动态浊度法和凝胶法进行试验。结果：采用动态显色法对注射用两性霉素B脂质体进行内毒素含量检测，两种鲎试剂检查结果存在明显差异，易出现假阳性的情况。采用凝胶法或动态浊度法进行测定，实验结果均符合规定要求。结论：注射用两性霉素B脂质体为有色制剂，其颜色与动态显色法反应终点颜色相近，存在颜色干扰风险。因此，在该品种细菌内毒素检查方法的选择中，更推荐选择动态浊度法或凝胶法。若使用动态显色法检测，不同生产企业生产的鲎试剂的检查结果可能存在差异，且假阳性风险较高。为避免此种情况，建议选择动态浊度法或凝胶法。采用动态浊度法和凝胶法对注射用两性霉素B脂质体细菌内毒素进行检查，结果较动态显色法更为可靠、准确。

: HPLC法同时测定益宫颗粒中川续断皂苷Ⅵ、丹参酮ⅡA含量的研究; 何建平, 黄旻捷, 张丹; 2025, 42(6): 431-431-435. doi:magtech-2025-07-17-00001; 摘要 ( 3 ) PDF (464KB) ( 2 ) 　　; 目的：建立一种可同时测定益宫颗粒中川续断皂苷Ⅵ和丹参酮ⅡA两种成分含量的高效液相色谱（HPLC）分析方法，以提升该制剂的质量控制水平。方法：采用高效液相色谱法进行分析，色谱柱为安捷伦 Eclipse Plus C18（4.6 mm×250 mm， 5 μm）；以0.1%（v/v）磷酸溶液作为流动相A，乙腈作为流动相B，按既定程序进行梯度洗脱；流速设定为1.0 mL·min-1；色谱柱柱温控制在30 ℃；依据各成分紫外吸收特性，分别于210 nm波长下检测川续断皂苷Ⅵ，于270 nm波长下检测丹参酮ⅡA；进样体积为10 μL。结果：川续断皂苷Ⅵ在23.575 0~707.250 0 μg·mL-1浓度范围内呈现良好线性关系，回归方程相关系数r2为1；6次重复试验的平均加样回收率为96.4%，相对标准偏差（RSD）为1.8%。丹参酮ⅡA在1.483 5~44.505 0 μg·mL-1浓度范围内亦呈现良好线性关系，r2为1；平均加样回收率为94.8%，RSD为1.5%（n=6）。结论：本研究采用HPLC法建立了一种操作简便、结果准确、重复性与稳定性良好的含量测定方法，实现了益宫颗粒中川续断皂苷Ⅵ与丹参酮ⅡA的同步快速测定，可作为该制剂多指标质量评价的有效手段。

: 基于标准加入法对胖大海中黄曲霉毒素B1含量测定的研究; 李海亮, 刘丽那, 李耀磊, 王赵, 昝珂, 金红宇; 2025, 42(6): 436-436-440. doi:10.2095-3593.2025.120003; 摘要 ( 14 ) PDF (392KB) ( 9 ) 　　; 目的：采用标准加入法对中药胖大海中的黄曲霉毒素B1进行含量测定，并分析该方法的优点和局限性。方法：使用高效液相-柱后光化学衍生法为检测方法，采用标准加入法分析胖大海中的黄曲霉毒素B1的含量，为验证该方法的准确性与可靠性，使用超高效液相-串联质谱法（UPLC-MS/MS）对同批样品进行平行测定，并对两种方法的结果进行比对分析。结果：标准加入法能够减少样品前处理过程中带来的损失和干扰，有效抵消基质效应，方法结果准确、可靠，但该方法样品消耗大、对实验操作和线性范围要求较高，在批量分析、样品量有限等条件下存在一定的不足。结论：使用标准加入法可有效克服基质干扰的影响，该法可作为标准曲线法的补充，有效提高胖大海中黄曲霉毒素B1含量测定的准确性，但也存在操作和适用性上的局限。

: 超声心动图参数、血清Adropin水平与扩张型心肌病患者治疗效果的相关性分析; 金凤阳, 杨帆, 刘元君, 翟婷婷; 2025, 42(6): 441-441-446. doi:10.2095-3593.2026.010002; 摘要 ( 7 ) PDF (413KB) ( 3 ) 　　; 目的：探讨扩张型心肌病（DCM）患者治疗前后超声心动图参数、血清能量平衡相关蛋白（Adropin）水平变化，并分析其与治疗效果相关性及其评估价值。方法：回顾性选取2022年5月~2024年5月本院96例DCM患者为研究对象，均予以常规治疗，依据治疗3个月后治疗效果将其分为有效组70例、无效组26例，比较两组临床资料及超声心动图参数[左心室收缩末期容积（LVESV）、左心室舒张末期容积（LVEDV）、左心房内径（LAD）]、血清Adropin水平。分析超声心动图参数、血清Adropin水平对治疗效果的影响，并分析其与治疗效果的相关性。分析超声心动图参数、血清Adropin对治疗效果的评估价值。结果：有效组治疗后LVESV、LVEDV、LAD、血清Adropin水平低于治疗前，且低于无效组（P<0.05）；多因素Logistic回归分析显示，在校正了年龄、病程、NYHA心功能分级后，LVESV、LVEDV、LAD、Adropin仍是治疗效果的相关影响因素（P<0.05）；偏相关性分析显示，LVESV、LVEDV、LAD、Adropin与治疗效果呈负相关（P<0.05）；治疗1个月后LVESV、LVEDV、LAD、血清Adropin单项及联合评估治疗效果的AUC值分别为0.769、0.757、0.790、0.754、0.916，且联合评估的AUC值大于各指标单独评估（P<0.05）。结论：LVESV、LVEDV、LAD、血清Adropin水平为DCM患者治疗效果的相关影响因素，且与治疗效果呈负相关，联合检测其水平对治疗效果具有一定评估价值。

: 国家药品抽检心宁片微生物限度检查与结果分析; 常洋涛, 王红红, 张秀慧, 韩斯琴, 任金苹, 海金; 2025, 42(6): 447-447-452. doi:magtech-2025-08-15-00001; 摘要 ( 2 ) PDF (341KB) ( 3 ) 　　; 目的：根据国家药品监督管理局2025年药品抽检工作安排，对所抽检5个厂家75批心宁片进行微生物限度检查并对结果进行分析。方法：依据《中华人民共和国药典》2020年版四部通则1105、1106有关规定，建立不同厂家心宁片微生物限度检查适用性方法，按照方法分别采用常规法、增加稀释液法对所有抽检样品进行检验。结果：2025年度国家药品抽检5个厂家心宁片均可通过增加稀释液法进行需氧菌限度检查，采用常规法进行控制菌限度检查，4个厂家检品可采用常规法进行霉菌和酵母菌限度检查，另有1厂家检品采用1∶20作为最低稀释级进行霉菌和酵母菌限度检查；75批次心宁片微生物限度检查结果均符合规定。结论：不同厂家心宁片生产工艺不同，药品微生物限度检查需充分考虑多种因素可能对检验结果造成的影响，建立适应的药品微生物限度检查方法，保障百姓用药安全。

: 中药提取物在皮肤色素沉着治疗中的研究进展; 周津羽, 刘奕娴, 李珍玉, 黄冬强; 2025, 42(6): 453-453-459. doi:magtech-2025-07-11-00002; 摘要 ( 3 ) PDF (463KB) ( 3 ) 　　; 皮肤色素沉着是一种普遍存在的皮肤现象，其核心机制在于黑色素合成与信号通路的异常活化。靶向抑制酪氨酸酶等关键限速酶的催化活性，有效阻断促黑信号通路如α-MSH-MC1R、SCF-c-Kit的转导，是干预色素异常沉积的关键策略。研究表明，传统中药蕴含丰富的生物活性物质，在调控色素沉着方面展现出显著潜力。代表性提取物如白芍中的芍药苷、甘草中的甘草素及当归中的阿魏酸等，在抑制酪氨酸酶活性、调控黑色素细胞代谢中发挥重要作用。本研究系统归纳了色素沉着的作用机制及中药提取物活性成分的研究进展，旨在为开发中药美白化妆品原料提供理论依据与应用支持。

: 中药材抑菌活性研究及发展探析; 杨铭, 昝珂, 赵磊; 2025, 42(6): 460-460-463. doi:10.2095-3593.2025.120004; 摘要 ( 14 ) PDF (414KB) ( 4 ) 　　; 本研究通过对具有活血化瘀、养血益气、通经活络作用，治疗冠心病、高脂血症等心血管中药制剂的微生物限度检查方法适用性试验研究，发现有些中药制剂具有很强的抑菌作用。一般具有清热解毒作用的中药制剂中普遍含有金银花、连翘、黄芩、蒲公英、大青叶、板蓝根等中药材，这些中药材抗菌消炎作用明显。筛选本地16种具有活血化瘀、养血益气、通经活络作用的中药制剂进行微生物限度检查方法适用性试验，均显示具有抑菌作用。统计这些中药制剂的部分中药材组成成分，通过查阅大量资料，发现20种中药材均具有抑菌作用，有些成分抑菌、杀菌效果显著，分析中药制剂抑菌活性的作用机制，为中药的研制开发及质量控制提供参考。

: 拉贝洛尔联合硝苯地平治疗妊娠期高血压的临床效果观察; 张瀚文, 韩宁, 赵伟; 2025, 42(6): 464-464-468. doi:magtech-2025-09-28-00001; 摘要 ( 3 ) PDF (374KB) ( 3 ) 　　; 目的：评估拉贝洛尔联合硝苯地平治疗妊娠期高血压（GH）的临床疗效，分析其对血压、凝血功能及血管内皮功能的影响。方法：回顾性纳入2022年8月至2025年2月河南省焦作市人民医院收治的113例GH患者，分为对照组（n=56，拉贝洛尔）和试验组（n=57，拉贝洛尔+硝苯地平），治疗2周。观察血压：收缩压（SBP）、舒张压（DBP）；凝血功能：纤维蛋白原（FIB）、活化部分凝血活酶时间（APTT）、凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）；血管内皮功能：胰岛素样生长因子-1（IGF-1）、可溶性血管内皮生长因子受体-1（sFlt-1）、一氧化氮（NO）、内皮素-1（ET-1）；不良妊娠结局及药品不良反应。结果：试验组总有效率高于对照组（92.98% vs 78.57%，P＜0.05）。治疗后，两组SBP、DBP、FIB、ET-1均下降，APTT、PT、TT、IGF-1、sFlt-1、NO均上升（P＜0.05），且试验组改善幅度更大（P＜0.05）。试验组不良妊娠率低于对照组（14.04% vs 30.36%，P＜0.05）。两组不良反应发生率比较无统计学意度（12.28% vs 8.93%，P＞0.05）。结论：拉贝洛尔联合硝苯地平可更有效控制GH患者血压，改善凝血及内皮功能，降低不良妊娠风险，安全性良好，可在排除子痫前期的轻-中度GH患者中进一步开展多中心验证。

: 地奈德乳膏治疗湿疹皮炎类皮肤病的临床综合评价; 鲁文娜, 蔡明龙, 张弛; 2025, 42(6): 469-469-476. doi:magtech-2025-05-08-00002; 摘要 ( 2 ) PDF (2521KB) ( 2 ) 　　; 目的：构建地奈德乳膏治疗湿疹皮炎类皮肤病的临床综合评价体系，为药物政策制定和临床应用提供循证依据。方法：基于卫生技术评估（HTA）框架，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性及可及性6个维度整合其上市前后证据。采用循证医学评价方法系统检索中英文数据库，应用R软件进行Meta分析；运用成本-效果分析法评估经济性；通过与丁酸氢化可的松等同类药物横向比较判定临床价值。结果：安全性：上市前动物实验及Ⅱ、Ⅲ期临床试验数据表明，地奈德乳膏对实验动物及试验人群无明显危害，上市后临床研究安全性结果表明地奈德乳膏与丁酸氢化可的松乳膏安全性及疗效均相当，Meta分析显示地奈德乳膏的不良反应发生率（3.26%）低于丁酸氢化可的松乳膏的不良反应发生率（4.78%），安全性好；有效性：上市前药效学实验结果表明地奈德的活性强于氢化可的松和强的松龙，Ⅱ、Ⅲ期临床试验表明地奈德乳膏疗效优异，上市后文献meta分析显示，地奈德治疗湿疹皮炎类皮肤病总有效率高于丁酸氢化可的松（RR=1.13 [1.05~1.22]），有效性好；经济性：基于随机对照试验（RCT）临床研究资料的药物经济学研究结果表明地奈德乳膏的增量成本效果比<人均GDP，地奈德乳膏治疗特应性皮炎增加的成本可接受，具有成本效果优势，日均费用0.7元（CNY），疗程费用占人均可支配收入比例≤0.1%，具有经济性；创新性：地奈德乳膏是一种弱效糖皮质激素，不含卤族元素，适用于儿童面部等敏感部位。与强效糖皮质激素相比，其引起皮肤萎缩、毛细血管扩张等不良反应的风险显著降低。此外，该乳膏采用创新乳化技术，以亲水-亲油性乳化基质为基础，不仅提升了药物的释放效率与渗透性，也优化了使用时的肤感。可及性：包装符合国家标准，剂型、运输管理、有效期、适应证、给药用药均具有适宜性；地奈德乳膏为医保乙类品种，按比例报销，患者支付压力小，覆盖31省，可及性好。结论：本研究表明地奈德乳膏在湿疹皮炎类皮肤病治疗中呈现“高有效性-低风险-经济合理”的三维优势特征，具有显著的临床应用价值。

: 替雷利珠单抗联合TP化疗方案治疗中晚期食管癌的随机对照研究; 吴聪慧, 岳云霄, 刘会超; 2025, 42(6): 477-477-481. doi:magtech-2025-04-19-00001; 摘要 ( 3 ) PDF (350KB) ( 2 ) 　　; 目的：探究替雷利珠单抗联合紫杉醇+顺铂(TP)化疗方案治疗中晚期食管癌的有效性和安全性。方法：选取2021年1月至2023年1月收治的106例中晚期食管癌患者开展随机对照研究，应用随机数字表法分为对照组和研究组，各46例。对照组给予安慰剂注射液联合TP化疗方案，研究组给予替雷利珠单抗联合TP化疗方案。两组均治疗4个周期。比较两组临床疗效、治疗前后免疫功能(CD3+、CD4+、CD4+/CD8+)、血清肿瘤病情指标[癌胚抗原(CEA)、富半胱氨酸蛋白61(Cyr61)、醛酮还原酶1B10(AKR1B10)]、毒副反应及生存情况。结果：研究组疾病缓解率、疾病控制率均高于对照组(P<0.05)；治疗2个周期、4个周期，研究组CD3+、CD4+、CD4+/CD8+水平均高于对照组，血清CEA、Cyr61、AKR1B10水平低于对照组(P<0.05)；治疗期间，两组消化道症状、肝功能异常、骨髓抑制、皮疹、甲状腺功能减退等毒副反应发生率比较，无显著差异(P>0.05)；随访24个月，两组患者生存率比较无显著差异(P>0.05)。结论：替雷利珠单抗联合TP化疗方案能增强中晚期食管癌治疗效果，改善免疫功能，抑制病情进展，安全性较高。

: 元胡止痛滴丸联合养血清脑颗粒对偏头痛患者影响的研究; 吕蒙蒙, 张振红, 张金焱, 牛文书; 2025, 42(6): 482-482-486. doi:10.2095-3593.2025.120005; 摘要 ( 8 ) PDF (435KB) ( 3 ) 　　; 目的：探讨元胡止痛滴丸联合养血清脑颗粒治疗偏头痛患者的疗效及作用机制。方法：选取2023年6月至2024年4月在我院接受诊疗的102例偏头痛患者，按治疗方案不同分为对照组（52例）与观察组（50例）。对照组给予养血清脑颗粒治疗，观察组采用元胡止痛滴丸联合养血清脑颗粒治疗。对比两组临床疗效、不良反应发生率，以及治疗前后脑血流动力学指标（包括脑后动脉PCA、大脑中动脉MCA、大脑前动脉ACA）、血管内皮功能指标（5-羟色胺5-HT、内皮素ET、一氧化氮NO）和血清炎症因子水平（超敏C反应蛋白hs-CRP、细胞间黏附因子-1 ICAM-1、肿瘤坏死因子TNF-α、降钙素基因相关肽CGRP）。结果：观察组临床总有效率（90.00%）显著高于对照组（75.00%，P<0.05）；治疗后，观察组PCA、MCA、ACA水平均低于对照组（P<0.05）；5-HT、ET、NO水平亦低于对照组（P<0.05）；hs-CRP、CGRP、TNF-α、ICAM-1水平降低幅度大于对照组（P<0.05）；两组不良反应发生率（观察组12.00%，对照组9.62%）无显著差异（P>0.05）。结论：元胡止痛滴丸联合养血清脑颗粒治疗偏头痛疗效确切，不仅能调节脑血流动力学、改善血管内皮功能，还可有效抑制体内炎症反应，且安全性良好。

: 基于ABC分析法的高校医院药品使用情况研究; 孙姣, 秦春堂, 余波, 袁锋, 张向锋, 王栋梅; 2025, 42(6): 487-487-491. doi:10.2095-3593.2025.120006; 摘要 ( 8 ) PDF (360KB) ( 4 ) 　　; 目的：运用ABC分析法（Activity Based Classification）与用药频度（Defined Daily Dose systems，DDDs）分析某高校医院药品使用情况，为临床合理用药提供参考。方法：运用ABC分析法与DDDs对某高校医院一年中的药品出库金额与药品品种的使用情况进行统计和分析，并对A类药品重点分析。结果：医院2019年出库药品种类为383种，其中A、B、C类药品的品种占比分别为13.84%、17.75%和68.41%；出库金额占比分别为75.28%、16.40%和8.32%。A类药品主要以中成药与心血管系统用药为主，这两类药物品种数和出库金额累计占比分别为56.60%和60.17%。A类药品中成药的使用方法分为内服法和外用法，出库金额前10位的药品剂型分类主要为颗粒剂、胶囊剂、片剂和合剂。心血管系统用药品种数共8种，其中抗高血压药物有7种。结论：医院用药结构总体较合理，A类药品虽不多，但其出库金额最高，该类药物管理与使用是关注的重点，尤其是中成药和心血管系统用药，要持续加强对此类药品使用的监管和规范，确保药物合理安全使用。

: 基于临床试验登记平台的糖尿病治疗药物研发现状分析; 冯俊逸, 李烨, 张炳畅, 石慧, 杨珏; 2025, 42(6): 492-492-496. doi:magtech-2025-09-02-00001; 摘要 ( 5 ) PDF (699KB) ( 2 ) 　　; 目的：分析2019—2024年糖尿病及其并发症治疗药物的研发情况和临床试验趋势特点，为我国糖尿病及其并发症治疗药物的研发提供建议与参考。方法：从备案年份、试验分期、试验药物适应证及试验药物的来源、作用机制等角度出发，全方位对我国糖尿病及其并发症治疗药物临床试验的现状进行分析。结果：平台上筛选糖尿病及其并发症的药物临床试验共1449项，数量大体呈现逐年增加的趋势，生物等效性试验占比过半，研发适应证以2型糖尿病为主，且生物与化学来源的试验药物数量各占约50%。在Ⅰ~Ⅳ期降糖药物临床试验中，研究数量最多的是GLP-1受体激动剂。结论：我国糖尿病治疗药物临床试验数量稳步增长，仿制药研发活跃，创新药研发聚焦GLP-1类药物。未来糖尿病治疗药物临床试验设计应更多关注多靶点和个体化策略，以期获得糖尿病患者的综合代谢获益。